TERAPIA GÉNICA EN LA BETA-TALASEMIA DEPENDIENTE DE TRANSFUSIONES

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TERAPIA GÉNICA EN LA BETA-TALASEMIA DEPENDIENTE DE TRANSFUSIONES

Chicago, EE.UU.: En 22 pacientes con beta talasemia grave, la terapia génica con células autólogas CD34+ modificadas genéticamente con el vector BB305 redujo o eliminó la necesidad de trasfusiones a largo plazo, sin efectos adversos.

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Fuente científica:
New England Journal of Medicine
378(16):1479-1493 Abr, 2018

Título original
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia

Título en castellano
Terapia Génica en Pacientes con Beta-Talasemia Dependiente de Transfusiones

Palabras clave
terapia génica, beta-talasemia dependiente de transfusiones

Key Words
gene therapy, transfusion-dependent beta-thalassemia

Autores
Thompson AA

Dirigir correspondencia a:
Alexis A Thompson, Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, Chicago, EE.UU.

Institución
Ann and Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago

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