Conceptos Categóricos

ACTUALIZACIÓN SOBRE TERAPIA GÉNICA EN LA TALASEMIA

Rajkot, India: Las talasemias son enfermedades hereditarias caracterizadas por síntesis reducida de una o más cadenas polipeptídicas de globina. El único tratamiento curativo disponible en la actualidad es el trasplante de médula ósea, con limitaciones. La transferencia de transgenes en células madre es eficaz en vectores oncorretrovirales y lentivirales. La terapia génica está en investigación, con resultados promisorios.

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Fuente científica:
Journal of Pharmacy and BioAllied Sciences
4(3):194-201
Título original
Recent Advances in Gene Therapy for Thalassemia
Título en castellano
Avances Recientes en la Terapia Génica para la Talasemia
Palabras clave
blanco génico, vectores lentivirales, cambio en la escisión, lectura sobre el codón de terminación, talasemia
Key Words
gene targeting, lentiviral vectors, splice-switching, stop codon readthrough, thalassemia
Autores
Raja JV, Rachchh MA, Gokani RH
Dirigir correspondencia a:
RH Gokani, Department of Pharmacology Thakkar Pharmacy College, Rajkot, Gujarat, India
Patrocinio
No especificado.
Conflicto de interés
No declarado.
Institución
Thakkar Pharmacy College


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